The goal of our research is to exploit new
advances in stem cell biology and gene editing technology to develop a deeper
understanding for the basis of neurological diseases including Alzheimer's,
Parkinson’s and Neuropsychiatric diseases, and
ultimately to develop new therapies for these diseases.
Stem cells have the unique ability to differentiate into
a variety of cell types and hold enormous potential for regenerative medicine.
Particularly, Cell reprogramming technology has created new opportunities
in understanding human disease, drug discovery, and regenerative medicine. We
are interested in the idea that cell reprogramming has the great
potential to provide specific cell types for regenerative medicine
applications, so we are aiming at replacing tissues that have been lost or
damaged due to degenerative diseases and injury with this technology.
Also, we recently develop a human organoid-based drug
discovery platform for neurodegenerative diseases. Organoids are hPSC-derived
three-dimensional in vitro culture systems that recapitulate the developmental
processes and organization of the developing human organ. These ‘mini-organs’ provide a physiologically relevant in
vitro 3D model for the study of development and disease processes that are
unique to the human organ system. Particularly, we are interested in generating
patient specific brain orgnaoids which can be used for in vitro drug screening
and target validation as new clinically relevant disease models with the
ultimate goal of developing personalized therapeutic interventions in complex
multifactorial human neurological diseases.
In parallel, we have recently developed a CRISPR/Cas9
gene targeting based novel therapeutics. The therapeutic gene targeting in
patients provides an exciting opportunity to not only explore the mechanisms of
the diseases but also to evaluate the potential of this strategy for clinical
application in human diseases. To address these goals, we utilize the
various biotechnolgoy, transgenic mouse system, with biochemical and
computational biology approaches.
Moreover, the development of
effective treatments requires a comprehensive understanding of the biological
mechanisms involved, which is where bio big data comes into play. By analyzing
large datasets of genomic, proteomic, and other molecular information, we can
gain insights into the underlying mechanisms of diseases and identify potential
targets for therapeutic intervention. Our research group is at the forefront of
this exciting field, using advanced computational tools and machine learning
algorithms to analyze and interpret bio big data related to stem cells and gene
therapy. We believe that by leveraging the power of bio big data, we can
accelerate the development of effective treatments and improve outcomes for
patients suffering from a range of diseases.
Ultimately, through various approaches such as these, we
are developing next-generation cell and gene therapy technologies based on an
understanding of the complexity and diversity of various brain diseases. Our
research results will be of great help to many patients and will contribute to
the development of the field of human health and disease research in the
future.
우리 그룹은 최신 첨단 바이오기술 분야에서 중요한 위치를 차지하고 있는 최신 줄기세포와 유전자 편집기술을 활용하여, 퇴행성 뇌질환 및 자폐증 등을 포함한 다양한 뇌질환 치료에 관한 새로운 원천 기술을 연구하고 있습니다.
Stem Cells은 인체 내에서 다양한 종류의 세포로 분화될 수 있는 특별한 세포입니다. 이러한 특성을 활용하여, 우리는 줄기세포를 이용하여 손상된 조직을 새롭게 재생하고, 질병으로 손상된 세포를 치료할 수 있는 새로운 방법을 개발하고 있습니다. 특히 우리 연구팀은 최신 줄기세포 연구의 핵심 기술 이라고 할수 있는 Cell Reprogramming기술을 이용하여 새로운 세포를 생산하거나 새포의 운명을 꺼꾸로 돌려, 이를 바탕으로 한 새로운 형태의 뇌질환 치료 기술을 개발하고 있습니다.
두번째, 우리 그룹의 주요한 연구내용은 최신 유전자 편집 기술인 CRISPR-Cas9 기술을 이용하여, 유전자 변이를 수정하고 질병 유발 유전자를 제거하는 연구도 진행하고 있습니다. CRISPR-Cas9 기술은 유전자 조작의 정확성과 효율성을 크게 향상시켜, 다양한 질병 치료 및 유전자 연구 분야에서 많은 관심을 받고 있습니다. 특히 우리 연구팀은 CRISPR-Cas9 기술을 활용하여 치매를 포함하는 다양한 뇌질환의 유전자 치료기술을 연구하고 있습니다. 이를 통해 유전적으로 인한 질병의 원인을 파악하고, 이를 치료하기 위한 새로운 방법도 연구하고 있습니다. 또한 CRISPR-Cas9 기술을 이용한 다양한 동물 및 인간 생체모사체 (오가노이드)을 활용한 모델시스템 연구를 수행하고 있습니다. 이러한 다양한 approach를 통해 여러 뇌질환 발병에 대한 기초 연구를 수행하고 있으며, 이를 토대로 새로운 치료 방법을 개발하고자 합니다.
또한 우리 연구그룹은 바이오 빅데이터를 활용하여 다양한 뇌질환 질병 치료기술에 대한 연구를 수행하고 있습니다. 최근 급격한 발달을 하는 Single Cells 분석 기반한 다양한 데이터 소스에서 수집한 바이오 빅데이터를 분석하여, 인간 뇌질환 발달의 특성에 대한 깊은 이해를 목표로 연구를 수행합니다. 특히, 저희 연구 그룹은 치매, 자폐증 및 정신질환 등과 같은 대표적인 뇌질환에 대한 바이오 빅데이터 분석 연구를 활용하여 복잡한 뇌질환에 대한 이해를 바탕으로 개인화된 치료와 예방방법을 개발하고, 새로운 치료제를 발견하며, 인간 건강과 질병 연구 분야의 발전에 기여하고 있습니다.
궁극적으로 위와 같은 다양한 접근방법을 통해 여러 뇌질환들의 복잡성과 다양성에 대한 이해를 바탕으로, 차세대 줄기세포 및 유전자 치료 기술을 개발하고 있습니다. 우리 연구 결과는 많은 환자들에게 큰 도움이 될 것이며, 더 나아가 미래의 의학에 기여할 것으로 기대합니다.
